Koncizumab (ticari adı, (Alhemo), monoklonal bir antikor, faktör VIII inhibitörleri olan hemofili A veya faktör IX inhibitörleri olan hemofili B hastalarında kanama ataklarının önlenmesi için 20 Aralık 2024'te FDA tarafından onaylandı. Aynı endikasyonlar için birkaç gün önce 16 Aralık 2024'te Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından onay almıştı.
Kanama bozukluğu durumlarının tedavisi için “pıhtılaşma faktörü ilaçları” kullanan bazı hemofili hastalarında antikorlar (pıhtılaşma faktörü ilaçlarına karşı) gelişir. Oluşan antikorlar “pıhtılaşma faktörü ilaçlarının” etkisini engelleyerek onları daha az etkili hale getirir. Bu durum şu anda günlük pıhtılaşma faktörü enjeksiyonları yoluyla bağışıklık toleransı oluşturularak tedavi edilmektedir. Concizumab (Alhemo) onayı bu tür hastalara alternatif bir tedavi sağlar.
Koncizumab günlük olarak deri altı enjeksiyon şeklinde uygulanır.
Alhemo'nun onayı, çok uluslu, çok merkezli, açık etiketli, faz 3 klinik bir çalışmada güvenliğinin ve etkinliğinin değerlendirilmesine dayanıyordu. Çalışmada, yıllık kanama oranları (ABR), profilaksi yapılmayan gruba kıyasla Alhemo tedavi grubunda %86 oranında azaldı.
Hemofilideki kanama bozuklukları pıhtılaşma faktörlerinin yetersizliğinden kaynaklanır. Hemofili A, pıhtılaşma faktörü VIII eksikliğinden kaynaklanırken, hemofili B, faktör IX'un düşük seviyelerinden kaynaklanır. İşlevsel faktör XI eksikliği, hemofili C'den sorumludur. Bu durumlar, eksik faktörün işlevsel yerine ticari olarak hazırlanmış pıhtılaşma faktörü veya faktör olmayan bir ürünün infüzyonuyla tedavi edilir.
Pıhtılaşma faktörü VIII'in 'DNA teknolojisi kullanılarak genetiği değiştirilmiş' versiyonu olan Octocog alfa (Advate), hemofili A'nın önleyici ve gerektiğinde tedavisinde yaygın olarak kullanılır. Hemofili B için, pıhtılaşma faktörü IX'un tasarlanmış versiyonu olan nonacog alfa (BeneFix) yaygın olarak kullanılır.
Hympavzi (marstacimab-hncq)Hemofili A veya hemofili B hastalarında kanama ataklarının önlenmesi için yeni bir ilaç olarak, “doku faktörü yolu inhibitörü”nü hedef alan bir insan monoklonal antikoru yakın zamanda onaylandı.
***
Referanslar:
- FDA, inhibitörlü hemofili A veya inhibitörlü hemofili B hastalarında kanama ataklarının sıklığını önlemek veya azaltmak için ilacı onayladı. 20 Aralık 2024'te yayınlandı. Şurada mevcuttur: https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- EMA. Alhemo – Concizumab. Mevcut https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo ve https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- NHS. Hemofili Tedavisi. Şurada mevcuttur: https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- CDC. Hemofili Tedavisi. Şurada mevcuttur: https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
İlgili makale
- Hympavzi (marstacimab): Hemofili İçin Yeni Tedavi. Scientific European. 12 Ekim 2024'te yayınlandı. Şurada mevcuttur: https://www.scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
***
, a monoclonal antibody was approved by the FDA on 20 December 2024 for prevention of bleeding episodes in patients with hemophilia A with factor VIII inhibitors or hemophilia B with factor IX inhibitors. It had received approval by the European Medicines Agency (EMA) few days ago on 16 December 2024 for the same indications.){kind=link}